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新篇章!全球首款CRISPR基因编辑药物获批上市

 

 

11月16日,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布基因编辑疗法产品CASGEVY™(Exagaglogene autotemcel)获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT),是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑药物。

 

 

镰刀状细胞贫血病和β-地中海贫血症

 
镰刀状细胞贫血病和β-地中海贫血症(TDT)均属于一种遗传性血液疾病,其致病机理类似,都是β亚基突变导致的单基因遗传性疾病。胎儿血红蛋白(HbF)是携带氧气的血红蛋白,在胎儿发育期间天然存在,出生后转变为成人形式的血红蛋白。BCL11A是一种转录因子,可抑制红系细胞中的γ-珠蛋白和HbF表达。因此,靶向抑制BCL11A在理论上可以重新激活γ-珠蛋白表达,从而治疗地中海贫血症和镰状细胞病。

 

 

CASGEVY™疗法

 
CASGEVY™是一款自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法。旨在利用CRISPR/Cas9在体外编辑患者自身的造血干细胞,靶向BCL11A红细胞系特异性增强子(红系增强子)区域并且特异性沉默BCL11A基因,重启γ珠蛋白(与α珠蛋白组成胎儿血红蛋白HbF)的表达,从而治愈β地中海贫血。通过CASGEVY™治疗,可以提高HbF水平,有可能缓解输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求,并减少镰刀型细胞贫血病患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象。

 

图1. CASGEVY™治疗流程(Source:CRISPR Therapeutics官网

 

翌圣生物致力于提供生命科学产业上游核心原料,拥有严格按照ISO13485质量体系标准建设和管理的独立洁净生产车间。可提供基因编辑细胞治疗研发及生产所需的相关试剂及耗材,助力于CGT产品开发及上市。

 

 

基因编辑细胞治疗流程及相关产品

 

 

 

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产品定位

产品名称

产品货号

细胞分离

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Lymphocyte Separation Medium 1.077 淋巴细胞分离液1.077

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Serum-Free CellStore Freezing 无血清细胞冻存液

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基因编辑

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Cas9 Nuclease

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Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP

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UCF.ME®UltraNuclease GMP-grade全能核酸酶(同Benzonase)

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细胞培养

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细胞质控

E.coli Host Cell DNA Residue Detection Kit (2G)

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HEK293 Host Cell DNA Residue Detection Kit (2G)

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SV40LTA&E1A Residue DNA Detection Kit

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MycAway  Mycoplasma Real-time qPCR Detection Kit

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UCF.ME® UltraNuclease ELISA Kit

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Kinetic Turbidimetric LAL Assays

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