在基因治疗与基因功能研究的浪潮中,腺相关病毒(AAV)因其安全性高、靶向性强等优势,成为递送基因工具的核心载体。然而,AAV病毒包装过程中实心率低的问题始终困扰着科研与产业界——空壳病毒比例过高不仅降低有效病毒产量,还增加下游纯化成本,甚至影响治疗安全性。
AAV病毒实心率
决定产量与成本的关键指标
AAV病毒包装过程中,仅有部分衣壳能成功装载目的基因片段,形成具有感染能力的“实心病毒”,其余则为无基因内容的“空壳病毒”。实心率直接决定了单位体积培养液中的有效病毒数量。若实心率低,即使总病毒颗粒数达标,真正具备功能的病毒占比仍不理想,导致实验重复性差、动物注射剂量不足或基因治疗成本高昂。
传统转染试剂常因载体质粒与辅助系统递送效率不均、细胞毒性大导致包装过程不稳定等问题,导致实心率普遍低于30%。如何在高密度培养中同步提升转染效率和基因组装载精准度,成为AAV生产提质增效的核心挑战。
翌圣新型转染试剂
四维创新,实现实心率跃升
翌圣生物基于十余年基因递送技术积累,针对AAV包装工艺痛点,开发出新一代高兼容性、低毒高效的新型转染试剂,通过四大技术突破,将实心率提升200%以上,助力病毒产量翻倍增长!
图 1. Hieff Trans ®新型转染试剂修饰分子筛选
智能电荷动态调控
试剂采用独特的阳离子聚合物修饰技术,可动态适配不同质粒的电荷特性,实现多质粒同步高效递送,确保病毒衣壳组装与基因组装载的精准协同,减少空壳形成。
细胞友好型缓释递送
传统PEI试剂易因瞬间高浓度转染引发细胞应激凋亡。翌圣试剂通过优化分子量与缓释结构,在低细胞毒性下维持长时间高效转染,保障病毒组装关键期的稳定性,提升完整基因组装载效率。
广谱兼容,灵活适配
无论是悬浮还是贴壁培养工艺,翌圣试剂均能实现>90%转染效率,且对血清培养基无特殊要求,可无缝衔接现有生产流程,大幅降低工艺开发成本。
数据验证,效果可量化
测试结果显示:使用翌圣新型AAV病毒包装转染试剂包装AAV9血清型,实心率较传统试剂提升1.8倍,显著减少下游纯化步骤中的目标病毒损耗。
实心率200%翻倍提升
图2.翌圣新型转染试剂和Company P转染试剂同时做AAV9病毒包装,在DNA和转染试剂比例为1:0.5和1:1时,病毒产量及实心率(病毒原液测试)均显著优于竞品
相同病毒产量,转染试剂用量直接减半
图3.翌圣新型转染试剂和Company P转染试剂效果比较
从实验室到产业化
高实心率带来的全链条增益
科研端:实心率提升使同等体积病毒液的动物注射有效性翻倍,减少重复实验,加速课题进展。
生产端:单位培养体积的有效产量提高,降低培养基、耗材及人工成本,特别适合大规模GMP生产。
临床端:高实心率的AAV产品可减少患者给药剂量,降低免疫原性风险,提升治疗安全性。
选择翌圣
让每一份投入产出最大化
产品性能:翌圣新型转染试剂在多种AAV血清型(如AAV2、AAV5、AAV6、AAV8、AAV9)的生产中展现出卓越的转染效率,即使在转染试剂用量减半的情况下,病毒产量依然显著高于竞品,同时具备高实心率和优化的复合物体积。
产品资质: DMF备案,严格遵循GMP生产规范,确保产品质量和一致性,满足国际标准。
质量体系:翌圣生物严格遵循GMP质量管理体系生产,并通过ISO13485质量体系认证,确保产品的一致性和可靠性。
满足IND项目申报:翌圣转染试剂已成功支持多家客户完成IND项目申报,涵盖CDE及FDA等国际标准,为客户的项目申报提供了有力支持。
产品信息
产品名称 |
产品规格 |
产品货号 |
1 mL /10 mL /100mL |
40823ES03/40823ES10 /40823ES60 |
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10 mL /100 mL/1L |
40824ES10/40824ES60 /40824ES80 |