最近几年，继小分子和抗体药物之后，小核酸药物也逐渐被人们关注。小核酸药物是由序列经过特定设计的核苷酸构成，主要作用于细胞质的 mRNA，通过碱基互补配对的方式来识别和调控靶 mRNA，从而调控蛋白表达，达到治疗疾病的目的。与传统的小分子化学药和重组蛋白类药物相比，小核酸药物具有治疗效率高、特异性强、药物毒性小和应用领域广等优点。由于小核酸药物能在基因层面进行调控，因此能够为目前无法治愈的严重遗传疾病提供开创性的治疗思路，并已经在神经病变、心血管疾病的治疗方面展现出了巨大的潜力。

近年，引发市场关注的小核酸药物是 2021年12 月22日获得 FDA 批准上市，诺华和Alnylam 共同开发Leqvio，用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病。Leqvio是一款“半年打一针”的长效 2 降脂药，自其上市以来便吸引了心血管疾病患者群体、临床医生及药企研发的极大关注，也激起了国内外相关企业进行小核酸药物研发的热潮。