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PEI转染试剂-病毒载体生产上游工艺的核心物料

细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）根据治疗途径可分为体内（in vivo）基因治疗和体外（ex vivo）基因治疗。细胞治疗技术以体外治疗方式为主，指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输，达到治疗的效果。基因治疗技术则以体内治疗方式为主，指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内。这种直接在基因层面操作和治疗，有望从根本上治愈疾病，尤其在罕见病等传统药物较为局限的领域，具备较高临床价值。

病毒载体

在CGT中，使用的载体可以分为病毒载体和非病毒载体；迄今为止，大多数CGT疗法使用病毒载体作为基因递送的载体。根据《An Analysis Of The Gene Therapy Viral Vector Landscape》，目前常用的病毒载体包括腺相关病毒（AAV）、慢病毒（LV）、腺病毒（AdV）、逆转录病毒（RV）和溶瘤病毒等。
 
人工改造的病毒是目前CGT中最常用的载体。病毒载体优化升级则贯穿了整个基因治疗的发展史，感染效率更高、安全性更好的病毒载体的使用也是近年CGT取得成功的关键推动因素。根据ASGCT数据，89%在研CGT项目采用病毒载体作为递送系统，腺相关病毒和慢病毒是最为常见的载体类型，分别常用于基因治疗和CAR-T等产品。
 
 

病毒载体的生产

病毒载体作为CGT产品的重要物料之一，其制备是一个复杂的过程，需要将带有编码病毒和目的基因的质粒在转染试剂协助转入工具细胞，进而生产带有目的基因的病毒载体，再通过提取、纯化、过滤得到所需的病毒载体。其生产工艺可分为上游的病毒扩增与下游的病毒纯化、罐装。

 

国家药监局《药品管理法实施条例征求意见》、CDE《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则》、《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则》、《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则》以及10月底发布的《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》等一系列规范文件的出台，逐步完善了CGT相关技术指导，形成了全面有效的监管。

 

进行符合 GMP 标准的生产是CGT产品的关键要求，且随着候选产品的研发与推进，申报 IND、临床试验和商业化生产对于 GMP 产能的需求逐步提高。近年来，由于基因治疗新药研发投入的快速增加，全球范围内的病毒载体GMP 产能接近瓶颈，具备大规模、高灵活性的 GMP 生产平台已成为基因治疗CDMO 企业的重要竞争优势。
 
全球CGT市场38%产能小于100L，病毒载体的生产能力需要增加5-500倍才能满足最终的商业需求。目前行业平均等待时间为16个月，甚至长达两年。病毒放大生产工艺难度大，全球只有20%企业有>2000L悬浮培养能力。未来2-3年内，行业都将处于产能短缺阶段，CGT企业和CGT的CDMO公司均在持续推进GMP产能扩充。
 
来源：海通国际

 

 

转染试剂

目前大规模瞬时转染依然是病毒载体的主要生产方式。转染试剂作为上游病毒生产的重要原物料之一，对病毒载体的产能具有重要影响。转染试剂的转染效率、稳定性都直接影响着大规模病毒载体生产的产能与周期。因此，采用GMP级别的物料，有利于对产品质量的控制以及良好的溯源性，并方便质量保证部门的放行，确保产品的合规性。
 
翌圣生物经过多年的技术积累，推出PEI转染试剂，为国内CGT赛道提供优质稳定的产品和高效便捷的供应能力，可以帮助从事CGT相关的广大企业制备安全高效的病毒载体，助力产品符合监管要求并用于人类疾病的预防与治疗，共同加速国内CGT的发展。
 
PEI转染试剂拥有2个质量等级的PEI转染试剂：非GMP级别的Hieff Trans® PEI转染试剂与GMP级别的Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP，分别用于研发与生产环节，满足细胞基因治疗的质量和监管要求。该系列产品品质稳定，方便从研发方案过渡到放大规模的生产方案的顺利切换，有效保障病毒载体产品前后质量的一致性，降低摸索验证的时间成本与费用损耗。
 

产品特点

1.致力于大规模瞬时基因表达的低成本病毒与蛋白生产
2.提供研发与临床生产不同等级产品
3.无动物源性成分
4.审计资料齐全，产品申报无忧
5.现货供应，产能充足，批次稳定

 

产品信息

产品名称

货号

规格

Hieff Trans® PEI转染试剂

40820

1.5 mL/10 mL/100 mL

Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP

40821

1 L/10 ml/100 ml
 

400-6111-883